Biotechnology in Medicine

00:01 Wir können auch Bakterienzellen verwenden, um menschliche Gene zu produzieren.

00:09 Das menschliche Insulin-Gen ist ein gutes Beispiel dafür. Das ist ein bisschen kompliziert.

00:15 Das menschliche Insulin-Gen, das Sie hier sehen können, wird transkribiert und translatiert.

00:21 Introns werden entfernt und es entsteht ein langkettiges Polypeptid.

00:28 Dieses wir an zwei Stellen verbunden und geschnitten und über Disulfidbrücken zusammengehalten.

00:35 Im Wesentlichen geht es darum, dass wir eine Alpha-Kette und eine Beta-Kette erhalten. Um das fertige Insulin mit den Disulfidbrücken zu erhalten, führen wir es in zwei verschiedene Bakterien ein, da es zwei DNA-Abschnitte gibt, die für Insulin kodieren.

01:01 Zuerst fügen wir das Gen in das bakterielle Plasmid des einn Bakteriums ein. Dann kultivieren das Bakterium und im Idealfall werden somit viele Alpha-Untereinheit des Insulinmoleküls produziert.

01:16 Auf die gleiche Weise kann die Beta-Untereinheit von einem anderen Bakterium hergestellt werden.

01:20 Anschließend bringen wir diese beiden Moleküle zusammen, um menschliches Insulin zu bilden. Auf diese Weise kann menschliches Insulin in einer Petrischale hergestellt werden. Wir können die Sequenz innerhalb der Bakterien vervielfältigen, dann aus ihnen entfernen und es Typ-I-Diabetikern zur Behandlung des Insulinmangels geben.

01:41 Ein großartiger Einsatz von Biotechnologie. Ich denke, da müssen Sie mir zustimmen.

01:47 Rekombinante DNA-Technologien können auch für die Impfstoffherstellung verwendet werden.

01:55 Nehmen wir zum Beispiel das Herpesvirus. Wir können die DNA des Herpesvirus extrahieren und in ein abgeschwächtes oder harmloses Kuhpocken-Virus einbringen. Wir isolieren also Herpesvirus-DNA und fügen sie in ein abgeschwächtes, harmloses Virus ein, indem es mit Restriktionsenzymen gespalten und mit der harmlosen Virus-DNA verbunden wird.

02:28 Dann haben wir eine rekombinante DNA.

02:34 Damit haben wir uns bereits befasst.

02:39 Der Impfstoff wurde hergestellt und kann in den Menschen injiziert werden.

02:46 Das abgeschwächte Virus ist für den Menschen harmlos. Es enthält aber zusätzlich die DNA des Herpesvirus, die der menschlichen Körper erkennt. Über den Impfstoff findet ein erster Kontakt statt und im Rahmen unserer menschlichen Immunantwort werden Antikörper gebildet. Bei einem zweiten Kontakt, erkennt das Immunsystem das Virus wieder und kann die Infektion effektiv bekämpfen.

03:12 Rekombinante DNA wird in der Gentechnik verwendet.

03:17 Diese Technologie können wir auch für die Entwicklung von Gentherapien anwenden. Was ist eine Gentherapie? Bei der Gentherapie wird eine menschliche Stammzelle aus einem Gewebe entnommen.

03:32 Dabei handelt es sich nicht um embryonale Stammzellen, sondern zum Beispiel um eine Stammzelle, die zu einer Hautzelle differenzieren würde.

03:38 Beispielsweise können Zellen auf dem Arm dieser Person von Hautkrebs betroffen sein und wir versuchen, sie zu reparieren. Wir entnehmen einige Stammzellen, die zu Hautzellen differenzieren können und fügen gute DNA in ein Virus ein.

03:59 Diese DNA kodiert für ein Gen, das nicht kaputt ist.

04:05 Das Virus infiziert die Stammzellen und bringt dadurch die gute Kopie des Gens in die Stammzellen.

04:13 Wir kultivieren diese Stammzellen und lassen sie wachsen. Anschließend werden sie der Person zurückgegeben, von der sie ursprünglich stammen. Abgesehen von dem reparierten Gen sind diese Stammzellen genetisch identisch.

04:25 Diese Zellen vermehren sich im Idealfall innerhalb der betroffenen Person und reparieren den beschädigten Bereich.

04:35 Diese Technologie wenden wir auch zur Insulinproduktion durch körpereigene Zellen der Bauchspeicheldrüse an. Für Typ-I-Diabetiker könnte das eine revolutionäre Behandlung darstellen.

04:49 Auch bei der Therapie von Mukoviszidose und Hämophilie, sowie einigen Formen der erblichen Blindheit könnte Gentherapie zum Einsatz kommen. Gentherapie ist zudem von Bedeutung in der Krebsforschung wie auch bei der Therapie von Parkinson. Zusammenfassend beruht Gentherapie darauf, dass wir Originalzellen einer Person entnehmen, die krankmachende Gensequenz reparieren und durch eine gesunde Kopie ersetzen und anschließend der Person zurückgeben. Zuvor haben wir über das neue CRSPR-Cas System mit der Cas9 und der CRSPR-Sequenz gesprochen. Mit dieser Technik können wir die DNA viel spezifischer schneiden und das neue Gen an ganz bestimmten Stellen einführen.

05:41 Früher verwendete man Restriktionsenzyme, die an zufälligen Stellen schnitten und man man musste hoffen, dass das Gen in Leserichtung des Bereichs eingefügt wurde, der letztendlich transkribiert und translatiert wird. Mit dem CRSP/Cas9-System können wir jetzt sagen: "Wir wissen, dass hier die Transkription und die Translation beginnt. Genau hier fügen wir unser Gen ein." Wir können die Sequenzen ordnen, die DNA schneiden und Gene einfügen.

06:09 Das sind wirklich erstaunliche Fortschritte bei der Entwicklung von Gentherapien.